Les souriceaux avaient subis préalablement une manipulation génétique pour copier la moitié des gênes trouvés sur le chromosome 21, qui est à l’origine de cette maladie génétique incurable. En effet, les malades du syndrome de Down présentent une anomalie génétique qui se traduit par la présence de 3 chromosomes au lieu de 2 sur la 21ème paire. Cette anomalie provoque des déficiences mentales et d’autres problèmes de santé, ainsi qu’une morphologie particulière. Les souriceaux qui avaient été modifiés présentaient des cerveaux plus petits, et ils avaient des difficultés à s’orienter dans un labyrinthe.
Les chercheurs de la faculté de Médecine de l’Université John Hopkins leur ont injecté en une fois un composé qui permet au cerveau et au corps de se développer normalement, appelé « Sonic hedgehog agoniste pathway », par l’intermédiaire d’un gêne appelé « SHH ».
« Cela a merveilleusement bien marché », commente Roger Reeves, l’un de ces chercheurs. « La plupart des personnes atteintes du syndrome de Down ont un cervelet qui ne fait que 60% de la taille normale. Nous avons été capables de normaliser la croissance du cervelet tout au long du passage au stade adulte avec cette simple injection », explique-t-il.
L’injection a également eu d’autres bénéfices secondaires, tels que l’amélioration de la mémoire et de la capacité d’apprentissage, qui sont gérées par l’hippocampe, une autre partie du cerveau. Les souriceaux qui l’avaient reçue étaient tout aussi capables de s’orienter que des souriceaux non modifiés lors de tests.
Mais l’adaptation de ce procédé pour les humains s’avère compliqué, parce qu’une modification du processus de développement normal du cerveau pourrait avoir des effets secondaires non souhaitables, comme le déclenchement de maladies telles que des cancers.
L’étude a été publiée dans le journal journal Science Translational Medicine ; et même si les chercheurs précisent qu’ils n’ont pas encore établi de lien avec un possible traitement pour les humains, ils espèrent que leurs travaux pourront ouvrir la voie vers de nouvelles découvertes.
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